Silmäpeliä mitä vielä haluan sanoa

Nopeasti tappaville taudeille tarvitaan nopeutettu lääkehyväksyntämenettely

Pahoinvointilääkkeitä löytyy markkinoilta kymmeniä. Jos haluaa tuoda markkinoille uuden, joutuu pitkän kaavan mukaan osoittamaan, että tuote on turvallinen ja että siitä todella on hyötyä. Potilaalle odottamaan joutuminen ei ole iso haitta, koska vaivaan on jo lääkkeitä saatavilla. Ja pahoinvointi on kuitenkin vain epämukava, ei henkeä uhkaava haitta.

Vaan entä jos on kyse nopeasti tappavasta sairaudesta, johon toistaiseksi ei ole mitään lääkettä? Onko potilaalla varaa odottaa yhtä kärsivällisesti? Nykylainsäädäntö lähtee siitä että on.

 

Piditkö tästä kirjoituksesta? Näytä se!

1Suosittele

Yksi käyttäjä suosittelee tätä kirjoitusta. - Näytä suosittelija

NäytäPiilota kommentit (11 kommenttia)

Käyttäjän lauriholopainen kuva
Lauri Holopainen

Tota,
Eiks meillä joskus ollu joku viranomainen, niinku, ööh?

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Viranomainen joutuu kuitenkin toimimaan lain ja asetusten puitteissa. Tosin viranomaiselta usein löytyy myös paras asiantuntemus, jota hyödynnetään säännösten tekemisessä, eli siinä mielessä FIMEAn rooli tämän epäkohdan korjaamisessa on keskeinen.

Käyttäjän heke kuva
Heikki Paananen

Jonkinlainen oikotie olisi sallittava. Kysymys lienee vastuunottajasta, mikä on hivenen omituista, kun ajatellaan millaisia riskejä otetaan esimerkiksi kauneuskirurgiassa.

Riku, onko ALS-tutkimuksessa tapahtunut edistystä viimeaikoina? Sairuden eteneminen vaikuttaisi seuraavan aina tiettyä kuviota, joten sen tutkiminen insinöörimenetelmin (systeemianalyysi, tilastoanalyysi, reductio ad absurdum) perinteisten kliinisten pähkäilyiden sijaan saattaisi ratkaista mysteerin. Mielestäni alkuun vaadittaisiin mm. kattavaa tietokantaa sairauden etenemisesta ajan funktiona. Siitä voisi jo päätellä mihin kohdistaa tarkentavan diagnostiikan.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Me (=ALS-tutkimuksen tuki ry) olemme viritelleet omaa projektia http://www.artemisproject.org/ juurikin mainitsemasi insinöörilähestymistavan ympärille. Toistaiseksi aktiviteettia on ollut Oulun yliopiston systeemianalyytikkojen parissa, mutta innostuksen leviäminen olisi mitä tervetulleinta.

Itselleni on vahvistunut kuva ALSin keskeisestä prosessista: TDP-43-proteiini reagoi solun stressitilaan siirtymällä tumasta solulimaan imemään RNA-pätkät pois kuleksimasta, jotta solun energia voidaan proteiinisynteesin sijasta suunnata stressitilan voittamiseen. Normaalisti tilanne helpottaa varttitunnissa ja TDP-43 palaa tumaan estämään RNA-koodausvirheitä, mutta ALSissa se ei koskaan palaa, ja proteiinintuotanto alkaa suoltaa sekundaa fataalein seurauksin. Syitä palaamattomuuteen voi olla paljon erilaisia, ja niitä olisi mielenkiintoista tutkia systeemianalyysin keinoin.

Käyttäjän heke kuva
Heikki Paananen

Kiitos Riku kommentistasi.
Tuota saittia pitää seurata. Oulun yliopisto on muuten Suomen paras yliopisto.

Maallikkona tässä on se ongelma, että ei oikeastaan tiedä, mitä asiasta jo tiedetään. Mutta, koska aikamoista harhailua on kaiketi alan tutkimus tuloksista päätellen, niin voisi olettaa, että ei kukaan muukaan tiedä.

Prioteiinitasolla se ongelma varmasti on, mutta systeemianalyysin kannalta kannattaa varmaan lähteä ylempää liikkeelle. Epäilen, että alan tutkimus keskittyy proteiinitasolle, koska sitä kautta löytyvä hoitomuoto on rahallisesti paras business.

Mielestäni:
1. Pitäisi vastata kysymykseen, alkaako motoneuronien apotoosi ääreishermostosta, vai vasta selkäytimestä. Sen paljastaisi tilastollinen sairauden etenemisen statistiikka.
2. Jos vastaus kohtaan 1. on ääreishermostosta: Kysymys: Jääkö äärihermoston motoneuronit, jotka kuuluvat eri lihasryhmään, ehjäksi, vaikka sairaus etenee (i.e. aiheuttaako motoneuronien ulkoinen sähköärsytys lihasten autonomisen kompression)? Eli eteneekö sairaus hermoradassa myös päinvastaiseen suuntaan?
3. Mitkä ovat ne aikaintervallit, jotka ovat tyypillisiä eri lihasryhmien deaktivoitumisessa, ja onko järjestys aina sama? Tämä on erittäin tärkeää, ja se pitäisi olla tilastoitu.

Intuitiivisesti väitän että, norrmaalisti esim. lihasvamman vuoksi obsoliitiksi jäänyt liikehermorata tuhoutuu itsestään normaalisti (liekö noin), mutta ALS:ssa jostakin syystä kyseinen apotoosi pääsee hermokanavan ylitse viereiseen hermoon (tämän voi ampua helposti alas kattavalla statistiikalla, jos sellaista on).
Jos sairauden alku on selkäytimessä, syyllista pitänee ehkä hakea esim. bakteerivuodosta (suolistobakteeri pääsee selkäytimeen tms.)
http://www.tekniikkatalous.fi/tiede/suolistosta-lo...

Käyttäjän pekkaroponen1 kuva
Pekka Roponen

Suomessa lääkärin vastuu on aina absoluuttinen, ts. vaikka onkin erityislupa kokeelliseen lääkkeeseen viranomaisilta, lääkäri vastaa hoidon seurauksista, potilas ei voi mitenkään lääkäriä vapauttaa vastuusta. Sairauden laadulla ei tässä tapauksessa ole mitään merkitystä.

Kuka halua ottaa itselleen tällaisen rikosoikeudellisen ja korvausvastuun, jos kyseessä on täysin kokeellinen lääke?

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Tuo on yksi syistä, miksi näitä tilanteita varten tarvitaan lainsäädäntötyötä. Kyllä täysivaltaisella ihmisellä tulee varman kuoleman uhatessa olla oikeus itse päättää, millainen riski on hyväksyttävissä. Ja kantaa tietysti sitten itse valintansa seuraukset.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Mielestäni ne tärkeimmät muutosta vaativat asiat ovat:

1) Esikliinisen vaiheen merkittävä lyhentäminen. Esim. ALS-lääkkeitä testataan ensin vuosikausia toimimattomilla hiirimalleilla ennen ihmiskokeisiin pääsyä.

2) Turvallisuus- ja tehokkuusdemonstraatioiden ("faasit") joustava yhdistäminen niin, että kokeet voidaan aloittaa pienillä annoksilla ja edetä tulosten perusteella kohti lopullista tavoiteannosta. Samalla pitää voida käyttää monipuolisia tilastollisia menetelmiä perinteisen placeboryhmän vaihtoehtona.

Käyttäjän HeikkiHolmstrm kuva
Heikki Holmström

European Medicines Agencyn (EMAn) sivuilta löytyy mielenkiintoista järkevää tekstiä käsitteestä ”compassionate use”, joka on tarkoitettu nimenomaan mahdollistamaan kuolemansairaiden hoito käyttäen toistaiseksi hyväksymättömiä, esimerkiksi kokeiluvaiheessa olevia lääkkeitä.
Näyttää siltä, että Suomessa ei ole vielä omaa ”compassionate use”-ohjelmaa, jollainen löytyy esim. Ruotsista, Tanskasta, Norjasta ja Virosta. Fimean erityislupa-käytäntö ei ole sama asia.
EMA:n sivuilta löytyy mm tällaista: ”Compassionate use is a way of making available to patients with an unmet medical need a promising medicine which has not yet been authorised (licensed) for their condition.”
“Compassionate use programmes are only put in place if the medicine is expected to help patients with life-threatening, long-lasting or seriously debilitating illnesses, which cannot be treated satisfactorily with any currently authorised medicine.”
Kun harkitaan sitä voidaanko myyntiluvattomalle lääkkeelle myöntää ”conditional marketing authorisation”, täytyy seuraavien kriteerien täyttyä: 1) positiivinen riski-hyöty balanssi, 2) luvan saannin jälkeen odotetaan ”comprehensive data”, 3) täyttää hoidollisen tarpeen, jolle ei löydy hyväksyttyä lääkettä (”fulfils unmet medical need”) ja 4) nopean saatavuuden edut painavat enemmän kuin riskit, jotka liittyvät lääkkeen puutteelliseen testaukseen.
Mielestäni Suomeen tarvitaan tällainen Compassionate Use –ohjelma!

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Samaa mieltä, mutta mielestäni se tarvitaan nopeutetun lääkehyväksyntämenettelyn lisäksi, ei tilalle.

Compassionate use tuo kehitysputkessa olevat lääkkeet nopeammin potilaiden ulottuville; nopeutettu hyväksyntämenettely on edellytys sille että lääkkeitä ylipäänsä saadaan sinne putkeen.

Käyttäjän HeikkiHolmstrm kuva
Heikki Holmström

Suomessa ei varmaan saa läpi nopeutettua lääkehyväksyntää, mutta ”conditional marketing authorisation” on mielestäni aika vastaava asia, eli lääketehdas voi saada ehdollisen luvan myydä lääkettä. Koska EMA suosittelee tällaista, sillä on painoa ja mahdollista mennä läpi myös Suomessa. STM ja Fimea ovat suhtautuneet toistaiseksi kaikkiin muutoksiin torjuvasti, mutta katsotaan nyt ensi kuun alussa päästäänkö eteenpäin.

Toimituksen poiminnat

Tämän blogin suosituimmat kirjoitukset