Silmäpeliä mitä vielä haluan sanoa

Jos se joukkovoimalla liikahtaisi

Genervon-yhtiön GM6- (tai ALSin yhteydessä GM604-)peptidi, josta kirjoitin edellisessä postauksessani, on saamassa aikaan varsinaisen kansanliikkeen.  Kakkosvaiheen kokeen kylkiäisinä toteutettuun yhden henkilön kokeiluun osallistuneen Eric Valorin kerrottua omista kokemuksistaan aloitettiin välittömästi potilaiden toimesta nimienkeruu peptidin hyväksymiseksi ehdolliseen käyttöön jo ennen vuosia vaativien kolmosvaiheen kokeiden tekemistä. Aineen turvallisuus on jo testattu – kysymyksen alla on enää sen todellinen teho, mutta vaihtoehtojen puutteessa pienikin hyöty olisi tyhjää parempi. Tätä kirjoitettaessa viisi päivää vanhassa adressissa on jo yli 28 000 nimeä, ja käynnissä on myös senaattoreihin vetoaminen myönteisen ratkaisun puolesta.

Yhdysvaltain ruoka- ja lääkevirasto FDA on iso ja kankea laitos, mutta dekspramipeksoli-lääkkeen epäonnistuminen kolmosvaiheen kokeissa kaksi vuotta sitten sai herätettyä sen verran synnintuntoa, että virasto antautui vuoropuheluun sidosryhmien kanssa. ALS-potilaiden viesti oli selvä: halua riskinottoon tutkimusputkessa olevien ALS-lääkkeiden suhteen on. Mitä edemmän adressiin saadaan helmikuun alkuun mennessä nimiä – ja mitä enemmän hankkeen taakse senaattoreita – sitä paremmat mahdollisuudet Genervonilla on saada helmikuisissa FDA-tapaamisissaan tahtonsa läpi ja GM6:lle ehdollinen myyntilupa.

 

Jos niin käy, Britanniassa on jo valmistelu käynnissä ehdollisen myyntiluvan laajentamiseksi sinne. Paikalliset ALS-järjestöt pitävät mahdollisuuksia hyvinä, koska maassa on vaalivuosi.

 

Kuten meilläkin. Nyt pitäisi enää tietää, mitä mieltä ehdokkaat ovat: onko uusien lääkkeiden mahdollisimman nopea saaminen Suomeen tavoittelemisen arvoinen asia? Edes tilanteissa, joissa hoitoa ei toistaiseksi ole ja potilas itse haluaa ottaa riskin siitä, että lääkkeen tehoa ei ole testattu viimeistä piirtoa myöten valmiiksi (turvallisuus toki on)? Monelle äänioikeutetulle tämä on kirjaimellisesti elämän ja kuoleman kysymys.

Piditkö tästä kirjoituksesta? Näytä se!

6Suosittele

6 käyttäjää suosittelee tätä kirjoitusta. - Näytä suosittelijat

NäytäPiilota kommentit (17 kommenttia)

Käyttäjän JariHollsten kuva
Jari Hollstén

Allekirjoitettu ja lähetetty tutuille myös.

Cenita Sajaniemi

"Kuten meilläkin. Nyt pitäisi enää tietää, mitä mieltä ehdokkaat ovat: onko uusien lääkkeiden mahdollisimman nopea saaminen Suomeen tavoittelemisen arvoinen asia? Edes tilanteissa, joissa hoitoa ei toistaiseksi ole ja potilas itse haluaa ottaa riskin siitä, että lääkkeen tehoa ei ole testattu viimeistä piirtoa myöten valmiiksi (turvallisuus toki on)? Monelle äänioikeutetulle tämä on kirjaimellisesti elämän ja kuoleman kysymys."

Tärkeä kysymys, mutta potilaan tilan heikentyessä, Suomessa taitaa jokin laki tulla vastaan ja syyttää luvanantajia taposta.

Miten tuota voisi väistää?
Edes hallituksen porukka kuulemma ei uskalla päättää mitään, joka ei näytä mediassa hyvältä.

Sorry, mutta miten olisi, jos saisit jonkun lehden haastattelemaan, kertomaan tilanteesta Englannissa jne.
Suomessa - vain valehteleva Hesari puhuu totta ja siihen uskotaan.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Kyllä ehdollinen myyntilupa on myös Suomessa ja EU:ssa käytössä samansuuntaisin periaattein kuin USA:ssa. Jos GM6 sattuisi sen Amerikassa saamaan, mitään muuta estettä ei pitäisi vastaavalle eurooppalaiselle hyväksynnälle olla kuin poliittisen tahdon puute.

Cenita Sajaniemi

O.K. Kuka on vaikutusvaltaisin poliitikko ja jota kuunnellaan, on tietenkin Stubb.
Hänellä on liuta avustajia, mutta saattaa saada korviinsa jotkut sähköpostit.

Tiedät varmaan, että loppuosa on @eduskunta.fi

Käyttäjän PetraNyqvist kuva
Petra Nyqvist

Done. Teet hurjan hyvää työtä, Riku.

Niko Sillanpää

Aika vähän näistä GM6xx MNTF-analogeista (MNTF ei liene vakiintunutlyhenne, koska ei löydy OMIM:sta) tai siis endogeenisen proteiinin peptidirakenteen osista on julkaistu, lähinnä vain:

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3275905/

Genervonin patentti 6-32 -peptideille, myös konjugoituina tai fuusioproteiineina:

http://www.google.com/patents/US20060052299

Neuroprotektio/antiapoptoosi/regeneraatio erilaisilla troofisilla vaikuttajilla toteutettuna ei ole ideana uusi, eri molekyylejä on päässyt lähinnä iskeemisen AVH:n kontekstissa myöhäisempiinkin tutkimusfaaseihin.

Toivotaan, että tällä peptidillä on vastetta ALS:ssa, vaikka vaste olisi rajallinen AVH:n hoidossa tai muissa neurodegeneratiivisissa tiloissa.

Inhimillisesti katsoen en juurikaan näe ALS-potilaiden kohdalla syytä olla yrittämättä, kun pohja on kuitenkin tieteellinen, vaikkakin tutkimuskenttä on ohut. ALS:n hoito tarvitsisi kyllä jotain radikaalia uutta tyyliin reumatautien biologiset hoidot, jotka mullistivat niiden ennusteen. Siksi allekirjoitin.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Periaatteessa GM6 on tosiaan MNTF1-pohjainen konstruktio, jossa on säilytetty aktiivinen osa mutta pienennetty kokoa niin, että sen pitäisi päästä verestä aivonesteen puolelle. Kliinisessä kakkosvaiheen kokeessa oli vain surkeat 8+1 osallistujaa ja se kesti vain 12 viikkoa, joten statistiikka jäi huonoksi.

Mutta sallitaanpa lääkkeen määrääminen ja vaaditaan kunnon seuranta, niin aika pian nähdään jos siitä on merkittävää apua. Niin pientä hyötyä että sen havaitsemiseksi plasebo olisi välttämätön ei potilaan näkökulmasta ole järkeä hakeakaan.

Niko Sillanpää

MNTF1:ssä on toki muitakin aktiivisia/sitovia osuuksia. Kookkaampi peptidi on tosiaan ongelmallinen veriaivoesteen kannalta. Tosin tämä voidaan joksikin aikaa purkaa:

http://jco.ascopubs.org/content/27/21/3503.full

tai kiertää pakkaamalla johonkin keskushermostoon penetroituvaan vektoriin, esimerkiksi virukseen.

Käyttäjän mark01toivonen kuva
Markku Toivonen

Neurodegeneratiivisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen uusien lääkkeiden ehdolliset myyntiluvat myöntää komissio Euroopan lääkeviraston myönteisen lausunnon perusteella. Myyntilupa on silloin automaattisesti voimassa kaikissa jäsenvaltioissa. Tässä tilanteessa, jossa keskitetty myyntilupamenettely on pakollinen lainsäädännön nojalla ei kansallinen viranomainen esim. Suomessa tai Iso-Britanniassa voi myöntää myyntilupaa.

Ehdollinen myyntilupa on mahdollinen vakavien/henkeä uhkaavien sairauksien hoitoon tarkoitetuille lupaaville lääkkeille niukankin kliinisen dokumentaation pohjalta. En tässä ota kantaa mitenkään näytön vahvuuteen tämän peptidin osalta.

Ensimmäinen oleellinen askel ehdollisen myyntiluvan suuntaan on, että Genervon lähestyy Euroopan lääkevirastoa.

Hienoa aktiivisuutta!

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Muodollinen lähestyminen on tosiaan lääkeyhtiön asia, mutta asian edistymiselle suotuisan ilmapiirin luominen on sitten osin myös politiikkaa. Siihen puoleen on mahdollista vaikuttaa kansallisellakin tasolla.

Käyttäjän mark01toivonen kuva
Markku Toivonen

Suotuisan ilmapiirin luominen onnistuu parhaiten viranomaistahon kanssa, joka on avoin kuulemaan potilaiden ja terveydenhuollon ammattilaisten odotuksia ja käsityksiä kokeellisen hoidon myyntiluvan myöntämisen oikeutuksesta puutteellistenkin (standardeja vähäisempien) tietojen pohjalta. Euroopan lääkevirastosta tätä tahtotilaa löytyy. Kansalliset viranomaiset osallistuvat Euroopan lääkeviraston tieteellisten komiteoiden toimintaan ja kansallisella tasolla vaikuttaminen voi asiaa edistää. Poliittista painetta vierastetaan.

Esimerkiksi lupaaville syöpälääkkeille on Euroopassa myönnetty keskitetysti ehdollisia myyntilupia faasin 2 tutkimusten perusteella. Tutkimusten, joissa ei ole ollut verrokkiryhmää. Tärkeintä toivottuun tulokseen pääsemiseksi on antaa tutkimustulosten ja niiden tulkinnan tutkijoiden ja potilaiden taholta puhua puolestaan. Potilasjärjestöjen osallistuminen viranomaistoimintaan on Euroopan lääkeviraston tasolla vahvempaa ja järjestelmällisempää kuin kansallisella tasolla, joskaan ei vielä läheskään riittävää.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila Vastaus kommenttiin #14

No joo, riippuu miten terminologian mieltää. Minä ajattelen tuon potilaiden odotusten ja käsitysten kuulemisen nimenomaan poliittiseksi asiaksi, koska kyse on pitkälti arvovalinnoista (valmius ottaa riski, että lääke osoittautuukin myöhemmin hyödyttömäksi).

Käyttäjän mark01toivonen kuva
Markku Toivonen Vastaus kommenttiin #15

Loppujen lopuksi ymmärrämme asian samoin. Vain potilas voi kertoa mihin riskeihin hän on valmis. Oleellista on, että riskeistä on tarjolla sellaista tietoa potilaille, terveydenhuollon ammattilaisille, viranomaisille ja terveyspolitiikan tekijöille, joka ei ole esimerkiksi kaupallisten tai ensisijaisesti poliittista vaikutusvaltaa tavoittelevien tarkoitusperien vääristämää. Siinä viidakossa luoviminen ei ole kenellekään helppoa.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Erityislupamenettely ( http://sic.fimea.fi/erityisluvalla_turvataan_potil... ) näyttäisi muuten olevan ihan kansallisissa käsissä.

Käyttäjän mark01toivonen kuva
Markku Toivonen

Erityislupamenettely on kansallisen viranomaisen hallussa pääsääntöisesti, ellei sitten myyntiluvattomalle lääkkeelle ole haettu EU:ssa keskitettyä compassionate use päätöstä. Sen myöntää komissio Euroopan lääkeviraston lausunnon perusteella ja määrittelee samalla käytön rajat. Kansallinen menettely on helpompi. Erityislupamenettely ei tietenkään vastaa ehdollista myyntilupaa.

Pitää siis löytää lääkäri, joka määrää myyntiluvattoman valmisteen ja kirjoittaa erityislupahakemuksen. Lääkkeen saatavuus, maahantuojan ja tukkukaupan löytäminen voivat olla kynnyskysymyksiä. Usein varhaisvaiheen tutkimuksissa olevaa lääkettä on rajallisesti saatavilla kliinisten lääketutkimusten ulkopuolella. USA:ssa näkyy onnistuneen, mutta voin kuvitella tätä lääkettä haluavia olevan paljon juuri nyt ja kun myyntilupaa ei ole, ei valmistajalla ole myöskään velvollisuutta pitää lääkettä saatavilla. Kannattaa olla yhteydessä Fimeaan ja lääkkeen valmistajaan.

Käyttäjän HeikkiHolmstrm kuva
Heikki Holmström Vastaus kommenttiin #18

Yksi suuri ongelma näyttää olevan se, että vaikka hoitavan lääkärin perustelu/määräys on oleellinen kaikissa erityislupahakemuksissa, niin Suomessa hoitava lääkäri ja/tai potilas ei varsinaisesti saa tehdä erityislupahakemusta (tai ainakaan lähettää sellaista suoraan Fimealle). Lakiasetuksessa 2002/1184 on lueteltu tahot, joille erityislupa voidaan myöntää, esimerkiksi apteekit ja lääketukkukauppa. Hakemus menee siis esim. apteekin kautta, ja se saa erityisluvan, vaikka lääkäri kirjoittaa määräyksen.

Toimituksen poiminnat