Silmäpeliä mitä vielä haluan sanoa

Ex occidente lux?

GM 604 on amerikkalaisen Genervon-yhtiön kehittämä peptidi, joka säätelee tuhansien geenien toimintaa, mm. lisäten hermojen kasvua edistävien proteiinien tuotantoa ja vähentäen tulehdusta aiheuttavien välittäjäaineiden määrää. Peptidi läpäisee veri-aivoneste-rajapinnan, joten sen annostelu on tehtävissä yksinkertaisella infuusiolla. Paperilla aine vaikuttaa siis kaikin puolin lupaavalta ALS-lääkkeeltä, mikäli kliiniset kokeet vahvistavat sillä olevan vaikutusta.

 

Viime lokakuussa yhtiö julkaisi kliinisten kokeiden Phase 2a –vaiheen tulokset, joiden perusteella arvioidaan kuuden annoksen jälkeen olevan havaittavissa muutoksia taudinkuvassa. Lisäksi yhtiö kertoi virallisen koeohjelman ulkopuolella tehdystä compassionate use –kokeesta, jossa yhdelle 10 vuotta sitten diagnosoidulle, jo pitkään hengityskoneessa olleelle tuttavalleni oli annettu peptidiä. Mittausten perusteella se oli mm. kaksinkertaistanut hänen imuvoimansa – joskin on otettava huomioon, että tämmöiset mittaukset ovat aika epävarmoja.

Yhtiö on hakenut peptidille Yhdysvaltain lääke- ja elintarvikeviranomaiselta Fast Track- ja Orphan drug –statukset, joiden pitäisi nopeuttaa ilman lääkettä olevien tappavien tautien lääkekehitystä, mutta ainakaan viime viikolla eivät myöntäneet vielä saaneensa mitään indikaatiota siitä, miten lisensointiprosessia tulisi jatkaa. Aika kuluu ja ihmisiä kuolee. 

Summa summarum:

Meillä on

  • Potentiaalinen mutta käyttöön hyväksymätön lääke
  • Satoja tuhansia kuolemansairaita ihmisiä vailla lääkettä
  • Tupeksiva Yhdysvaltain ruoka- ja lääkevirasto, joka uuden talidomidin pelossaan venyttää koeohjelmat vuosikymmenen mittaisiksi ja satojen miljoonien dollarien hintaisiksi
  • Muu maailma, joka odottaa suu auki kuin linnunpojat Amerikasta tulevaa hyväksyntää eikä vahingossakaan lähde tarjoamaan lääketehtaille vaihtoehtoista tietä saattaa tuotettaan kuluttajien saataville.

Ei ole mikään luonnonlaki, että amerikkalainen hyväksyntä on maailman ainoa standardi. Jos asiaan tartutaan, ei tuommoisen toimintaympäristön luomisen Suomen tai Euroopan tasolla pitäisi olla ylitsepääsemätön tehtävä. Voi se valo täältä idästäkin nousta.

Piditkö tästä kirjoituksesta? Näytä se!

5Suosittele

5 käyttäjää suosittelee tätä kirjoitusta. - Näytä suosittelijat

NäytäPiilota kommentit (2 kommenttia)

Käyttäjän magi kuva
Marko Grönroos

Tuo lääketieteen tutkimusetiikka on hankala kenttä, mistä viimeksi oli paljon juttua koskien kokeellisia ebola-lääkkeitä. Ebolan tapauksessa paneeli teki päätöksen tieteellisesti todentamattomien kokeellisten lääkkeiden käytöstä, sairauden erityistilanteen vuoksi. Epäilemättä erityistilanteella tarkoitettiin erittäin laajaa epidemia-uhkaa.

Epätoivoisten potilaiden kannalta kynnys kokeellisten lääkkeiden käyttöön varmasti on alhainen. Uskon, että se olisi hyvin alhainen myös itselläni. Samoin lääkevalmistajien kynnys varmasti olisi hyvin alhainen, taloudelliset syyt olisivat murskaavat, mikä tietenkin nopeasti romahduttaisi kaikki turvallisuuskriteerit lääketeollisuudessa.

Toivottavasti pääset kokeelliseen hoitoon vielä ajoissa. Hyvä että jaksat noita selvitellä, ainakin olisit koepotilas joka ymmärtää asiaa hyvin.

Käyttäjän mattila kuva
Riku Mattila

Siitä, että rimaa alennettaisiin ja prosessia nopeutettaisiin hyväksytyn lääkkeen puuttuessa, olisi vielä pitkä matka kaikkien turvallisuuskriteerien romahduttamiseen.

Itse asiassa juuri tuolla tavalla noissa "Orphan drug"- ja "Fast track"-tapauksissa on tarkoitus toimiakin, mutta käytäntö tuntuu olevan teoriaa heikommassa jamassa. Jos viranomaiselta kestää kuukausista vuosiin edes kertoa mitä papereita ovat vailla, se ensinnäkin on potilaiden kannalta kestämätöntä, toisaalta muodostaa ison kynnyksen lääkekehityksen jatkamiselle, vaikka alustavat kokeet olisivat kuinka lupaavia.

Sitten on vielä se, että este markkinoille tulolle on monessa tapauksessa siellä ennestään olevien etu. Isot lääkefirmat ovat tärkeitä vaalirahoittajia.

Toimituksen poiminnat